В России зарегистрировали лекарство «Золгенсма» — это самый дорогой в мире препарат для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА), передает «РГ». Стоимость одного укола, который нужен для спасения ребенка, 2,13 миллиона долларов.
Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, которая проявляется после рождения. У ребенка не вырабатывается белок, необходимый для двигательных нейронов спинного мозга. Отмирающие нейроны постепенно приводит к атрофии и параличу всех мышц — больной ребенок теряет способность двигаться и даже дышать. До недавнего времени такие дети были обречены на медленное умирание.
Сегодня, если диагноз был поставлен вовремя и лечение началось без промедления, ребенка можно спасти одни уколом «Золгенсмы». В генно-заместительный препарат встроен «правильный» ген. При попадании в организм ребенка он «замещает» мутировавший ген. В результате нервные клетки снова начинают вырабатывать необходимый белок, гибель нейронов приостанавливается.
Ранее больные дети в России могли получить незарегистрированный препарат с помощью фонда «Круг добра».
